ESTUDIOS EXPERIMENTALES

En los estudios experimentales el investigador manipula las condiciones de la

investigación. Este tipo de estudios se utilizan para evaluar la eficacia de
diferentes terapias, de actividades preventivas o para la evaluación de
actividades de planificación y programación sanitarias. Como en los estudios de
seguimiento los individuos son identificados en base a su exposición, pero a
diferencia de estos, en los estudios experimentales es el investigador el que
decide la exposición. El gran control que se tiene sobre el diseño facilita la
interpretación de las asociaciones como causales. Para el médico clínico es de
gran interés poder realizar inferencias causales en medio de la incertidumbre
que rodea la práctica clínica ya sea en actividades de prevención, de
diagnóstico o terapéuticas (7,8).
Los estudios experimentales pueden ser considerados:
1. Terapéuticos (o prevención secundaria) se realizan con pacientes con
una enfermedad determinada y determinan la capacidad de un agente o un
procedimiento para disminuir síntomas, para prevenir la recurrencia o para
reducir el riesgo de muerte por dicha enfermedad.
2. Los preventivos (o prevención primaria) evalúan si una agente o
procedimiento reduce el riesgo de desarrollar una enfermedad. Por ello los
estudios experimentales preventivos se realizan entre individuos sanos que
están a riesgo de desarrollar una enfermedad. Esta intervención puede ser
sobre una base individual o comunitaria a toda una población determinada.

En relación con la característica de temporalidad, estos estudios son de

carácter prospectivo, y por el número de observaciones sucesivas realizadas
durante el periodo de estudio, son catalogados como longitudinales. Asimismo,
a diferencia de los diseños de investigación observacional, donde los criterios
de selección de la población se basan en la presencia del desenlace (casos y
controles) o exposición (cohorte), los estudios experimentales no tienen estos
dos criterios de selección y, generalmente, incluyen poblaciones homogéneas
que puedan ser comparables en cuanto a su condición de enfermedad y
características biológicas y sociodemográficas.
Un ensayo clínico es un experimento controlado en voluntarios humanos que se
utiliza para evaluar la seguridad y eficacia de tratamientos o intervenciones
contra enfermedades y problemas de salud de cualquier tipo; así como para
determinar efectos farmacológicos, farmacocinéticos o farmacodinámicos de
nuevos productos terapéuticos, incluyendo el estudio
de sus reacciones adversas.
Sesgos
La validez de un estudio experimental tiene dos componentes: La validez
interna, se refiere al grado en que ciertamente la manipulación de la V.I. es
responsable de los cambios en la V.D. Cualquier factor o fuente que no sea la
V.I. y que pudiera explicar los resultados es una amenaza para la validez
interna; y la validez externa, se refiere a la extensión y forma en que los
resultados de un experimento pueden ser generalizados a diferentes sujetos,
poblaciones, lugares, experimentadores, etc. La validez interna es por tanto un
prerrequisito para que pueda darse la extrema.

Entendemos por sesgos los errores sistemáticos en un estudio epidemiológico

que producen una estimación incorrecta de asociación entre la exposición y la
enfermedad. En definitiva, producen una estimación equivocada del efecto. Su
importancia radica en que afectan la validez interna de un estudio, invalidando
de alguna forma los resultados de la investigación.
Los sesgos pueden producirse en cualquier etapa del proceso de investigación;
es decir: en la planificación, la conducción, el análisis, la presentación de
resultados y la ulterior publicación de estos.

Ensayo clínico controlado aleatorizado

Los experimentos clínico aleatorizados (RCT) son un tipo especial de ensayo
clínico en el cual la asignación a la exposición o intervención es determinada
por aleatorización o por puro chance. A través de estos estudios se evita el
sesgo de selección y de confusión. Este diseño se aproxima a un experimento
controlado sobre la base científica.
En los ECCA, la aleatorización se refiere a la probabilidad que tiene cada
participante de asignarle a una u otra intervención, es decir, grupo experimental
o grupo control. Así, se garantiza que el otorgamiento de la intervención no sea
debido a la percepción del participante (por ejemplo, suponer que sirve el
fármaco) o de los investigadores (por ejemplo, brindar el fármaco en estudio a
los pacientes más graves).

Esta asignación al azar permite confiar en que la única diferencia entre los
grupos de estudio, sería quienes van a recibir la intervención y quienes no la
van a recibir, y por lo tanto, cualquier diferencia entre los grupos al final del
estudio, es atribuida a la intervención aplicada (inferencia causal). Son diseños
elegantes, pero pueden tener sesgo aunque muy bajo como cualquier otro tipo
de estudio, sobre todo en la determinación del desenlace y cuando no es
apropiadamente implementado. Una de sus fortalezas es que elimina el sesgo
de confusión en ambos grupos: los conocidos y los desconocidos. En
conclusión, si estos estudios se aplican apropiadamente son estadísticamente
eficientes, libres de sesgo y útiles para examinar los efectos.

Existen diferentes tipos de aleatorización, los cuales no alteran la esencia de lo

ya señalado y generalmente se utilizan para hacer más efi ciente el estudio:

• La aleatorización simple es la forma más frecuente y puede realizarse de

diversas maneras: echar una moneda al aire, haciendo una rifa o tómbola en la
cual cada participante toma un papel que indica el grupo que corresponde.
También puede ser mediante tablas de números aleatorios o con programas
estadísticos.
• Otra forma es la aleatorización por bloques, que consiste dividir el total
de la muestra y hacer pequeños “sorteos” de aleatorización simple. Por
ejemplo, si se pretende hacer una investigación con 100 participantes (50 por
grupo), entonces se pueden hacer cinco bloques de 20, sorteando 10 para el
grupo experimental y 10 para al control. La ventaja de esta modalidad es que al
término de cada “bloque” siempre habrá un número igual de participantes de los
dos grupos.
• En el caso de la aleatorización estratificada tiene por objetivo disminuir
las variables de confusión; por ejemplo, puede ocurrir que haya diferencias de
resultados entre hombres y mujeres, si es el caso, se deberán sortear un grupo
experimental y otro control con cada estrato de hombres y de mujeres. De esta
manera, al final habrá cuatro grupos. La desventaja principal de la
aleatorización estratificada es el incremento del tamaño de muestra.

Estos estudios también tienen sus limitaciones, como es la validez externa, es

decir, que se puedan o no generalizar sus resultados a otras poblaciones que
son diferentes a las del estudio. Si los RCT son apropiadamente realizados
tienen buena validez interna, ya que miden lo que realmente se quiere medir,
pero no gozan de validez externa que se asocia con la extensión que tiene un
resultado obtenido y su generalización a otras poblaciones. Otra limitación de
estos estudios de RCT es que incluyen solo voluntarios que aprueban un
proceso de “screening” antes de ser incluidos en el estudio, por lo tanto,
aquellos que son voluntarios en el estudio son totalmente diferentes de aquellos
que no lo son. Además son Estudios muy costosos y no pueden ser usados en
algunos estudios donde hay exposición a sustancias dañinas (toxina, bacterias
u otras noxas), por razones éticas.
Los estudios experimentales aleatorizados están indicados cuando se quiere
determinar si las modificaciones en una variable independiente (la cual se
encuentra bajo el control del observador) como sería el medicamento que se va
a estudiar o una intervención que se va a aplicar, asignada al azar, puede
modificar algún desenlace (variable dependiente o variable desenlace) (23).
Este estudio constituye el primer paso para la investigación de una sustancia o
medicamento nuevo en el hombre. También es usada para la investigación que
es efectuada en seres humanos, con el fin de determinar o confirmar los efectos
clínicos, farmacológicos, y/o demás efectos farmacodimánicos, y/o de detectar
las reacciones adversas de un nuevo medicamento. Además, los experimentos
clínicos aleatorizados y los metaanálisis ocupan la mejor evidencia científicas
de todos los tipos de estudios.

Este diseño es el más riguroso para la evaluación de cualquier intervención;

para llamarlo ECCA debe cumplir con cuatro características principales:
• Utilizar un grupo control que permita la comparación del efecto de la
intervención sobre los grupos.
• La asignación de la intervención debe ser al azar (también llamado
método de aleatorización) para evitar que la aplicación de la intervención
dependa de los investigadores y, además, ayuda a que las características
iniciales entre los grupos sean semejantes.
• La medición de la(s) variable(s) de desenlace deben ser cegadas, lo cual
evita sesgos de información.
• Al término del estudio, la mayoría (≈ 90 %) de los participantes deben
haber tenido una vigilancia completa durante todo el periodo del estudio.
comparabilidad en el análisis (figura 1).
El grupo control se refiere al grupo de sujetos que recibe una intervención para
contrastar los resultados con el grupo experimental. En los ensayos clínicos, el
uso de placebo es generalmente la intervención de control, la cual tiene una
apariencia similar a la intervención en estudio, pero se trata de una sustancia
inerte. Cabe señalar que el grupo control no necesariamente debe ser un
placebo pues en ocasiones lo más adecuado (y ético) es que sea el tratamiento
estándar, es decir, la mejor alternativa terapéutica vigente en el momento de
ejecutar el ensayo clínico.
Para determinar la eficacia o efectividad de la intervención experimental, la
variable de desenlace principal se debe medir antes y después de otorgar la
intervención en los dos grupos. Si al terminar el estudio, los resultados
favorecen al grupo experimental se considerará que la intervención es eficaz o
efectiva.
Cegamiento
Es una estrategia establecida por el investigador para que la evaluación de los
resultados sea objetiva, particularmente cuando la variable de resultado
principal se mide con datos que dependen de la percepción del paciente (como
dolor, efectos adversos, calidad de vida, etcétera) o de la participación del
equipo de salud (identificación de signos y síntomas, como dificultad
respiratoria, medición de presión arterial que pueden modificarse, entre otras
cosas, por la experiencia). Sin embargo, aun cuando la variable de desenlace
se mida de manera dura (como los resultados de exámenes de laboratorio), lo
ideal es que todo ensayo clínico siempre sea cegado. Cuando los participantes
del estudio desconocen (es decir, están cegados) la intervención que están
recibiendo (por ejemplo, fármaco activo o placebo), entonces el efecto real de la
intervención será obtenido al momento de hacer la evaluación de los resultados.
El propósito del cegamiento en los investigadores es para evitar una
interpretación errónea cuando se realice la evaluación de la(s) variable(s)
desenlace en los participantes en el estudio; por ejemplo, es posible que al
conocer los pacientes del grupo del fármaco activo se realice mayor número de
tomas de la variable de resultado cuando no parece haber efecto terapéutico, o
bien, puede ocurrir que en el grupo control se lleven a cabo otras maniobras
(conocidas como cointervenciones), a fin de proteger a los pacientes, si se
piensa que deberían recibir otro tratamiento. Existen dos tipos de estudios:
ciego simple o doble ciego. Si el paciente o el investigador están cegados, será
ciego simple; mientras que cuando ambos están cegados el estudio se
considera doble ciego. Cuando no se lleva a cabo algún tipo de cegamiento, el
diseño de investigación se deberá nombrar como ECCA abierto
Vigilancia o seguimiento de participantes durante el estudio y análisis e
datos
El mejor ensayo clínico es aquel donde todos los participantes que se
incluyeron al inicio del estudio lo terminan. Sin embargo, es común observar
que, por diferentes razones, al final del estudio haya menor número de
participantes. Las razones de las llamadas pérdidas durante el seguimiento
pueden ser por fallecimiento, cambio de domicilio, falta de apego o abandono al
tratamiento, eventos adversos graves, etcétera. Desde hace tiempo se
considera que una pérdida no mayor de 10 % de participantes a lo largo de la
ejecución del estudio puede no afectar los resultados, no obstante, siempre se
deberá conocer las causas por las que los participantes decidieron o no les fue
posible continuar hasta el término del estudio.
Cuando ocurren pérdidas, los análisis estadísticos se pueden hacer de dos
formas: por protocolo o por intención a tratar. El primero se refiere a que serán
incluidos en el análisis exclusivamente los sujetos que cumplieron los criterios
de selección, en quienes se aplicó la intervención y hubo la vigilancia de
acuerdo con lo planeado originalmente. Hacer el análisis de esta forma puede
ser apropiado, pero se tiene que tomar en cuenta que generalmente los
resultados hacen parecer a la intervención experimental mucho mejor de lo que
es real. Por su parte, en el análisis por intención a tratar, a fin de evitar que las
inferencias que se realizan cuando es por protocolo, se incluye a todos los
participantes, independientemente de que no hayan completado el periodo de
estudio, con el fin de evitar posibles sesgos debido a perdida o exclusiones no
aleatorias. A los participantes que no completaron el estudio se les “asigna” el
peor resultado posible de la variable de desenlace evaluada; de esta forma se
podrá amortiguar lo observado en el análisis por protocolo. Si con el análisis de
intención a tratar los resultados muestran ventajas de la intervención
experimental sobre el grupo control, entonces las conclusiones apoyarán con
mayor solidez que dicha intervención es efectiva.
SESGOS
Sesgo de selección
Ocurre cuando los métodos para seleccionar la muestra desde la población
favorecen a un grupo respecto al otro. También aparece cuando no se incluye a
alguna proporción relevante de la población objetivo. Este sesgo es controlado
con un adecuado proceso de selección de participantes y con su posterior
aleatorización.
Sesgo de desempeño
Existe una diferencia sistemática entre grupos respecto al cuidado y
seguimiento entregado. Por ejemplo, está presente cuando los investigadores
llevan un seguimiento más estricto de los pacientes asignados a la intervención
bajo estudio. La estandarización de los procedimientos, el entrenamiento
adecuado del personal y el enmascaramiento combaten esta fuente de error
sistemático.
Sesgo de detección
Sucede cuando el desenlace en estudio es “detectado” diferencialmente entre
los grupos, lo que puede conducir a resultados diferentes. El sesgo de
detección es más prominente durante el registro de desenlaces subjetivos
reportados por los participantes (por ejemplo, respuesta analgésica). De esta
forma, si un investigador registra los resultados observados de un modo que
avale su creencia, emergerá el sesgo de detección. Este sesgo se controla
mediante el enmascaramiento.
Sesgo de deserción
Se presenta cuando existen diferencias sistemáticas en el seguimiento de los
participantes del ensayo clínico, ocasionando por ejemplo pérdidas de
seguimiento, las que incrementan la incertidumbre en los resultados. Este
sesgo se controla realizando un análisis por intención de tratar.
Sesgo de notificación
Este sesgo se pesquisa durante la presentación de los resultados, donde puede
ocurrir un reporte selectivo de los desenlaces de mayor interés o de aquellos
que demuestran la hipótesis en estudio, lo que aumentaría el impacto del
estudio y la probabilidad de que sea publicado. El sesgo de reporte puede
evaluarse mediante la revisión del registro inicial del ensayo clínico y/o de su
protocolo publicado para luego compararlo con lo que se ha reportado.
ENSAYOS CLÍNICOS NO ALEATORIZADOS O CUASIEXPERIMENTALES
Son estudios de evaluación o de intervención sin asignación aleatoria. En el
área de la salud para la evaluación de intervenciones, en muchas ocasiones no
se pueden realizar ECCA por diferentes razones: tiempo, costos, razones
éticas, la falta de deseo de los participantes. Cuando esto ocurre, la alternativa
puede ser un estudio cuasiexperimental o casi experimento, cuya característica
principal es que la asignación a la(s) intervención(es) no es aleatoria, pero
también puede ser por la falta de un grupo de comparación, o por ambas
situaciones. Si bien, ambas situaciones llevan a considerar menor grado de
validez.
Los estudios cuasi-experimentales tienen varias particularidades:
1. Son estudios de intervención en humanos donde no se puede manipular
la exposición;
2. Como en cualquier experimento hay una variable de ‘exposición’ y de
‘respuesta’ y una hipótesis a contrastar, pero no hay aleatorización de los
sujetos a los grupos de intervención, ni al grupo control;
3. No se puede garantizar que los grupos comparados sean equivalentes
en los otros aspectos además de la exposición e intervención, por lo que la
validez interna (que se refiere a si el estudio mide lo que realmente debe medir)
del estudio este comprometida.

Ejemplo: Su indicación es el uso de vacunas en una población expuesta a un

agente tóxico, así como el estudio de componentes nutricionales en personas
expuestas al riesgo de déficit nutricional.
Estos diseños pueden tener ciertas fortalezas:
• Requieren menor tiempo por la falta de un proceso menos riguroso de
selección de participantes y porque es posible que los tiempos para medir los
desenlaces sean más cortos.
• Recrean un ambiente natural dado el investigador no siempre tiene la
capacidad para seleccionar a los sujetos de investigación.
• Son más baratos pues los costos se reducen al carecer de un grupo
control o que se le otorgue placebo y también porque no hay control tan estricto
en cuanto a la selección de los participantes y la medición de las variables de
resultado.
• Pueden aplicarse en ámbitos sociales, en virtud de que los
investigadores pueden evaluar tratamientos ya establecidos.
Las desventajas son las siguientes:
• Asociaciones espurias: la incapacidad del investigador para controlar a
priori (en los criterios de selección) todas las variables, lo que impide demostrar
de forma válida que la intervención evaluada es la única responsable del
resultado de interés.
• Vigilancia: el número y tiempo en el que se realizan las mediciones para
determinar el efecto de la intervención sobre la(s) variable(s) de desenlace
pueden ser insuficientes para demostrar resultados contundentes. Al respecto,
quienes optan por realizar este tipo de estudios deberían procurar que la
medición de la variable de resultado sea cegada.

SESGOS
• Sesgo de selección: cuando el grupo que recibe la intervención difiere
del grupo de referencia.
• Sesgo de maduración: el sesgo de maduración puede ocurrir cuando los
cambios naturales a lo largo del tiempo pueden influir en el resultado del
estudio. Los ejemplos incluyen la estacionalidad, la fatiga, el envejecimiento, la
madurez o el aburrimiento.
• Efecto Hawthorne: Podría sesgar los estudios cuasiexperimentales en los
que las tasas de referencia se recopilan de forma retrospectiva y las tasas de
intervención se recopilan de forma prospectiva, porque el grupo de intervención
podría tener más probabilidades de mejorar cuando sea consciente de que está
siendo observado.
• Sesgo histórico: El sesgo histórico es una amenaza cuando ocurren otros
eventos durante el período de estudio que pueden tener un efecto en el
resultado.
• Sesgo de instrumentación: El sesgo de instrumentación se produce
cuando un instrumento de medición cambia con el tiempo (por ejemplo, una
mayor sensibilidad de las pruebas de laboratorio) o cuando los datos se
recopilan de manera diferente antes y después de una intervención.
• Sesgo de verificación: error sistemático o desviación en la identificación o
medición de resultados.
• Sesgo de notificación: El sesgo de notificación es especialmente
frecuente en los estudios cuasiexperimentales retrospectivos, en los que los
investigadores solo publican estudios cuasiexperimentales con resultados
positivos y no publican resultados nulos o negativos.
ENSAYOS COMUNITARIOS
los ensayos comunitarios evalúan intervenciones en comunidades y se
diferencian de los ensayos clínicos en que el registro de la intervención o las
acciones de salud no se llevan a cabo de manera individual, sino sobre una
determinada comunidad o grupos de personas (p. ej., familias, hospitales,
centros de salud, escuelas, entre otros) para evaluar el impacto de ésta.
Imagen 1
De acuerdo con la clasificación de los diseños epidemiológicos y según el grado
de evidencia científica que se les atribuye en la investigación, los ensayos
comunitarios ocupan el tercer lugar.
Características del diseño
Incluyen intervenciones sobre bases comunitarias amplias. Este tipo de diseños
suelen ser casi experimentales (existe manipulación pero no aleatorización), en
los que una o varias comunidades recibirán la intervención, mientras que otras
servirán como control, es decir, Una vez elegida la o las comunidades, se
dividen en dos grupos: una que va a ser la comunidad de intervención y la otra
la comunidad de control. La primera es la que será objeto de las acciones de un
programa de intervención y la segunda seguirá de manera habitual o natural.
Los estudios experimentales si tienen un diseño cuidadoso con un tamaño
muestral suficiente, un proceso de aleatorización adecuado, una intervención y
un seguimiento perfectamente controlados pueden proporcionar evidencias muy
fuertes que nos permitan emitir juicios sobre la existencia de relaciones.

¿Qué es un ensayo de campo?

Los ensayos de campo son estudios que se realizan “sobre el terreno” o “sobre
el campo”, en personas no ingresadas en una institución sino en sujetos de la
población, libres de enfermedad. Aquí se evalúa si una intervención reduce el
riesgo de desarrollar una enfermedad.
En palabras sencillas podríamos decir que un ensayo de campo consiste en
estudiar un objeto, persona o grupo de personas en su ambiente natural y
descubrir sus comportamientos y reacciones ante diferentes situaciones reales.
De esta manera podemos intentar introducir nuevas variables y saber si
solucionarían un problema o una necesidad que hayamos detectado, o estudiar
su comportamiento ante esta situación nueva.
Usos
Se utiliza para evaluar la eficacia de diferentes terapias, de actividades
preventivas o para la evaluación de actividades de planificación y programación
sanitarias
¿Dónde se aplica?
La investigación de campo se realiza en el entorno dónde está nuestro objeto
de estudio. Si queremos realizar la investigación sobre las causas del
absentismo escolar debemos de realizar la investigación de campo en el centro
de estudios.
Eso no quiere decir que no pueda ser necesario trabajar en varios lugares. Si
tomamos el ejemplo de la investigación policial, parte de la investigación de
campo se realiza en la escena del crimen, pero el análisis de las pruebas tendrá
lugar en laboratorios especiales.
Desventajas
• Son mas costosos que un ensayo clínico
• Y se requiere de muchos más individuos para realizar el estudio
• Los casos deben ser incidentes
• Dificultades en la generalización debido a la selección y a la propia
rigidez de la intervención
Ventajas
• Se realizan en individuos completamente sanos
• Valoran la eficacia de las medidas preventivas
• Son preventivos
• El investigador decide la exposición
• Menos posibilidad de sesgos debido a la selección aleatoria de los
grupos

Tipo de análisis
• Es un estudio poblacional, cuasi-experimental de tipo analítico,
prospectivo.

Integrantes
1. MARIA CAMILA NAVARRO
2. DIANA AREVALO
3. ESTEFANIA PUELLO
4. ANDRY GUTIERREZ
5. MANUEL RODRIGUEZ
6. BRIAND MUÑOZ
7. JESHEY SOTOMAYOR
8. DANYURIS RIZCALA
9. CAMILO GUERRERO
10. VALENTINA PATERNINA
11. NORYLUZ NOGUERA
12. SANTIAGO MONTOYA